توافق الFDA على دواء eliglustat) Cerdelga) لعلاج النمط الأول من داء غوشيه .

1

وافقت اليوم منظمة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء

Cerdelga(

إِليغلوستات) كمعالجة طويلة الأمد للبالغين المصابين بالنمط الأول من داء غوشيه ،( وهو اضطراب وراثي نادر يصيب 6000 شخص في أمريكا ) .

يحدث داء غوشيه عند الأشخاص الذين لا ينتجون كمية كافية من إنزيم غلوكوسيريبروزيداز، يؤدي عوز هذا الإنزيم إلى تجمع المواد الدهنية في الطحال  والكبد  ونقي العظام.

وتتضمن الأعراض الرئيسية لداء غوشيه تضخم الكبد والطحال و نقص في تعداد الكريات الحمراء (فقر دم)، ونقص تعداد الصفيحات ومشاكل في نقي العظم.

الدواء بشكل كبسولات جيلاتينية صلبة تحتوي على eliglustat وتؤخذ فموياً ، يبطئ هذا الدواء إنتاج المواد الدهنية عبر تثبيط العلميات الاستقلابية التي تشكلها.
 تم تقييم فعالية ومأمونية الدواء eliglustat في تجربتين سريريتين ضمتا 199 مشارك مصاب بداء غوشيه ،  قيمت الفعالية والمأمونية في إحدى التجارب السريرية التي كانت متعددة المركز ، مضبوطة ،  ثنائية التعمية وعشوائية وضمت 40 مشارك لم يتلقى إي منهم معالجة إنزيمية معاوضة ، تلقى المرضى بدايةً جرعة 42 مغ مرتين يومياً ، ووصلت الجرعة إلى 84 مغ مرتين يومياً بعد إسبوعين ،  واستمر المشاركون بالعلاج لمدة 9 أشهر.

 أدت المعالجة بالـ eliglustat إلى نقص أكثر في حجم الطحال بعد الأسبوع التاسع والثلاثين ،  وأدى eliglustat أيضاً إلى تحسن أكبر في حجم الكبد  ،  تعداد الصفيحات ،  مستوى الكريات الحمراء (الهيموغلوبين)  وذلك بالمقارنة مع الغفل (بلاسيبو) .

أجريت التجربة الأخرى لتحديد فعالية ومأمونية الـ Cerdelga بالمقارنة مع المعالجة الأنزيمية المعاوضة (الإيميغلوسيراز) وضمت 159 مشارك مصاب بداء غوشيه النمط الأول وتلقى المشاركون في التجربة إما معالجة أنزيمية معاوضة أو Cerdelga.

أظهرت هذه التجربة أن العلاج بالـ Cerdelga أدى إلى استقرار مماثل للإيميغلوسيراز في مستوى الهيموغلوبين وتعداد الصفيحات وحجم الكبد والطحال ،

كانت التأثيرات الجانبية الأكثر شيوعاً وملاحظةً في التجارب السريرية :  التعب – الصداع – الغثيان – الإسهال – ألم الظهر – ألم في الأطراف – ألم في أعلى البطن.

– المصدر: http://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-cerdelga-eliglustat-type-1-gaucher-4072.html?utm_source=facebook&utm_medium=micro-blog&utm_campaign=DrugscomFB

Advertisements

اكتب تعليقًا

Please log in using one of these methods to post your comment:

WordPress.com Logo

أنت تعلق بإستخدام حساب WordPress.com. تسجيل خروج   / تغيير )

صورة تويتر

أنت تعلق بإستخدام حساب Twitter. تسجيل خروج   / تغيير )

Facebook photo

أنت تعلق بإستخدام حساب Facebook. تسجيل خروج   / تغيير )

Google+ photo

أنت تعلق بإستخدام حساب Google+. تسجيل خروج   / تغيير )

Connecting to %s

%d مدونون معجبون بهذه: